Przełom w leczeniu niskorosłości! Nowoczesna terapia dla dzieci we wrocławskim szpitalu

Po kilku latach oczekiwań w Polsce jest już dostępne przełomowe leczenie dla dzieci z achondroplazją - rzadką chorobą genetyczną powodującą między innymi niskorosłość. Z terapii celowanej, z użyciem leku o nazwie wosorytyd, pozwalającej kościom długim rosnąć, korzysta już kilkunastu pacjentów Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Najmłodszym pacjentem jest czternastomiesięczny  Leon, którego mama przyznaje, że dla jej syna i innych chorych, to wielka nadzieja:

- To jest bardzo duża nadzieja dla nas. To nie jest tylko walka o wzrost. To jest walka o to, żeby nasze dzieci były jak najbardziej zdrowe, żeby nie miały problemów z poruszaniem się, żeby nie miały problemów neurologicznych, żeby mogły w przyszłości założyć rodzinę i po prostu normalnie funkcjonować w życiu.

Szacuje się, że w całej Polsce z achondroplazją żyje około 200 osób. Dotychczas do terapii celowanej w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym zakwalifikowanych zostało siedemnastu osób, cztery kolejne przechodzą badania.

Przeczytaj: Koniec z trzymaniem psów na łańcuchach! Sprawdzamy, jak nad zmianami głosowali dolnośląscy posłowie

Terapia trwa, szpital nadal nie otrzymał refundacji z Narodowego Funduszu Zdrowia

Roczny koszt leczenia jednego pacjenta to milion 200 tysięcy złotych. - Terapia jest refundowana, ale chociaż od kilku miesięcy chorzy otrzymują leki, to szpital nie dostał jeszcze pełnej kwoty z NFZ - przyznaje dyrektor USK Marcin Drozd:

-Nie otrzymaliśmy środków na pełne leczenie tych dzieci. Mogę nawet zaryzykować stwierdzenie, że na tę chwilę nie otrzymaliśmy nawet połowy środków, które będą potrzebne, żeby do końca roku leczyć te wszystkie dzieci
-To kiedy NFZ chce wam zapłacić?
-Mam nadzieję, że zapłaci te środki niezwłocznie

Do programu mogą być zakwalifikowane dzieci od czwartego miesiąca życia, do zakończenia okresu wzrostu, w przypadku chłopców to może być 18 lat, w przypadku dziewczynek 16 lat.

Na drogach: Dwumiesięczny remont na trasie S8 koło Oleśnicy. Czy na kierowców czekają ogromne korki?

Polscy pacjenci musieli czekać na lek

Wosorytyd, lek o którym mowa, był dostępny w Europie, ale polscy chorzy nadal czekali. Z nadzieją na refundację czekała między innymi mama 4-letniej Mai, która sama cierpi na niskorosłość i w przeszłości nawet nie mogła marzyć o skutecznym leczeniu:

- Byłam już zdecydowana na to, że nawet wyjadę za granicę, żeby tylko córce pomóc. Natomiast okazało się, że jednak u nas nasz rząd zdecydował się na dofinansowanie tego leku. Byłam przeszczęśliwa z siostrą, bo mamy dwójkę takich samych dzieci. Byłyśmy przeszczęśliwe, płakałyśmy z radości.

Wzrost nawet do 30 centymetrów

Pierwsze efekty już widać, ale jak mówi kierownik Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych USK, prof. Robert Śmigiel, na ocenę skuteczności leczenia trzeba będzie jeszcze poczekać:

- Patrząc na te efekty leczenia cztero-pięcioletniego w badaniach klinicznych to jest około do 6 centymetrów rocznie w przypadku małych dzieci. Całościowo, jeżeli sobie policzymy, bo to nie jest taki zwykły algorytm, to jest około 20-30 cm wzrostu więcej.

Lek, w formie zastrzyków, trzeba przyjmować codziennie do zakończenia okresu wzrostu kości.  Im szybciej rozpocznie się leczenie, tym lepszych efektów można oczekiwać. Według dotychczasowych obserwacji. pacjenci mogą zyskać od 20 do 30 centymetrów wzrostu.

Posłuchaj relacji reporterki Radia Wrocław, Elżbiety Osowicz:

Przeczytaj również: Afera Collegium Humanum. Jest nowy materiał dowodowy - to opóźni akt oskarżenia